重大项目签约｜无锡科金生物基因治疗创新药与锡东新城完成签约
产业引领、科技创新、资本赋能，一场顶级的交流盛会将给正在加速跑的无锡生物医药产业带来无限可能。2022太湖湾生命健康未来大会，国内外院士和生物医药产业头部基金代表、行业领军企业代表齐聚锡城、发声论道，共话人类健康未来。
无锡市人民政府市长赵建军：无锡坚持将生物医药产业作为重点打造的地标产业，集聚资源、集中精力，全面加大项目招引、企业培育、园区建设力度，产业全链覆盖的生态已成，企业全速壮大的态势已起，园区全市联动的格局已开，资源全域集聚的效应已显。
开幕式上国家级平台“无锡市知识产权保护中心”揭牌，将直连国家专利数据库,仅发明专利申请获得授权时间从之前的22个月大幅减至3－6个月。
江苏省药监局审评核查无锡分中心、江苏省食品药品监督检验研究院无锡检验室、江苏省医疗器械检验所无锡检验室挂牌。这对有极高创新要求和更长投入周期的生物医药产业的成长无疑是重大利好。
锡东新城商务区的“无锡国际生命健康产业园”、“无锡精准医疗产业园二期”、“科金生物基因治疗创新药”等三个项目完成签约。
无锡精准医疗产业园荣获2022年度无锡市生物医药产业园培育园区授牌
无锡科金生物得到了无锡市锡山精准医疗产业园大力支持，提供了6000平米的GMP厂房，将采取蕞高要求cGMP质量管理体系以符合 ICH，EMA，FDA 标准。无锡科金生物拥有6个罕见病治疗药的研发管线，项目储备非常充足，管线丰富，产品覆盖临床前到临床一期的各阶段，目前正致力于丙酮酸激酶缺乏症（PKD）、大疱性表皮松解症，高草尿酸综合症等罕见病细胞治疗新药研发。
无锡科金生物科技有限公司是一家专注于用基因编辑技术与细胞疗法治疗罕见病以及抗癌新药研发及生产的创新型公司。公司总部位于无锡，上海，深圳，香港，西班牙马德里均有子公司，拥有一支在细胞基因治疗领域极具经验的跨国研发和运营生产团队，建立了丰富的研发管线并实现全球同步开发运营，并有多个管线取得了欧美孤儿药资格。公司拥有自主知识产权的诺奖级CRISPR/AAV技术平台能够实现工业化级别的的变异基因精准替换并长期稳定表达，真正意义上实现了基因修复，是CRISPR基因编辑领域的重大突破。公司已掌握符合工业化标准CMC流程，目前多个处于临床前和临床一期的项目同时在中国及欧美稳步推进中。公司已完成近亿元人民币的天使轮融资，本轮融资由幂方资本领投，金浦健康基金以及无锡金程映月天使基金跟投。目前，正在筹备A轮融资。
CG001是针对丙酮酸激酶缺乏症的体外基因编辑的细胞疗法，通过CRISPR来靶向变异的PKLR基因，并通过AAV来提供正确的PK基因模板，在体外进行造血干细胞编辑，改正变异的丙酮酸激酶基因来达到治愈的目的。由于是体外编辑，此方法蕞大限度的规避了CRISPR的脱靶效应，以及AAV进入体内造成免疫风暴和致癌风险。其效率和安全性在体外和体内试验都得到了有效的证明。
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